在AAN上提出的婴儿痉挛和多发性硬化症复发数据

　　

　　

　　专业制药公司Mallinckrodt plc宣布了两项公司赞助的研究的新结果:一项研究是关于H.P. Acthar?凝胶(库促肾上腺皮质激素注射剂)在婴儿痉挛(IS)患者中的使用，另一项研究是关于中重度多发性硬化症(MS)复发的经济负担。

　　IS研究的结果表明，hp Acthar凝胶治疗可能与治疗完成后三个月内医疗资源利用率(MRU)的下降有关，包括急诊室(ER)就诊次数、住院次数和住院天数。MS研究的结果表明，在科学文献中，中度至重度MS复发的经济负担在频率、持续时间和影响方面被低估了，从而强调了对复发的适当评估和治疗的需求未得到满足。这些结果于2017年4月25日星期二在马萨诸塞州波士顿举行的美国神经病学学会(AAN)第69届年会上公布。

　　malinckrodt首席医疗官Tunde Otulana说:“Mallinckrodt继续建立在围绕IS和MS复发的知识基础上，Acthar是这两种疾病的重要治疗选择。“我们致力于进一步向合适的患者展示Acthar的整体价值。”

　　自2010年以来，hp Acthar凝胶已被美国食品和药物管理局(FDA)批准为IS的一线单一疗法。自1978年以来，它也被FDA批准用于治疗多发性硬化症复发，并被证明有助于加速其缓解。然而，没有证据表明hp Acthar凝胶会影响多发性硬化症的最终结果或自然史。

　　接受储藏库促肾上腺皮质激素注射(H.P. Acthar凝胶)后婴儿痉挛患者的医疗资源利用:一项医生调查的结果评估了治疗医生及其实践的特征，以及治疗患有IS的医生及其MRU的患者。医生被确定使用国家名单的惠普Acthar凝胶处方者和美国医学协会(AMA)医师主文件。医生必须在研究入组前3个月至2年内使用hp Acthar凝胶治疗患者，并要求提供完整的医疗图表。

　　主要亮点包括:

　　共有101名医生(神经科医生68名;33名内科医生)和159名患者参与了调查。IS患者的主要潜在病因包括结节硬化(21例)、其他遗传异常(17例)和中枢神经系统感染(14例)。

　　急诊就诊次数有统计学意义的减少(-0.35;减少21%)和住院率(-0.33;在hp Acthar凝胶治疗完成后的三个月内(p≤0.02)降低了20%。在住院患者中，直接入院人数减少(-0.11;减少12%)，通过ER录取(-0.22;减少28%)，住院天数(-1.32;减少54%)。

　　无显著性下降(-0.28;也有报道称门诊就诊减少了10%。

　　调查中IS患者的平均年龄为8个月。大约三分之一是女性，大约一半是高加索人。

　　限制

　　未强制单独使用hp Acthar凝胶，也未检查同时使用其他药物。因此，观察到的MRU降低可能不能完全归因于hp Acthar凝胶。

　　该海报可在Mallinckrodt网站上找到。

　　美国中重度多发性硬化症复发的经济负担:来自系统文献综述的研究结果检查了科学文献，以表征中重度多发性硬化症复发的经济负担。对直接费用研究没有日期限制;间接成本研究可以追溯到2010年。复发治疗需要提及。在4263个英文全文搜索结果中，有24个研究讨论了经济负担;在这24项研究中，有4项研究涉及复发严重程度，每项研究使用不同的研究设计、成本组成部分和/或患者类型。关键研究由于内在差异，无法进一步整合。

　　主要亮点包括:

　　大多数研究没有涉及或区分严重程度。少数研究表明，复发的成本和影响随着复发严重程度的增加而增加。

　　两项值得注意的研究分别来自O 'Brien等人(2003)和paris

　　等人(2013):

　　O 'Brien等人报告了高强度和中等强度治疗每次复发的90天直接成本分别为12,870美元和1,847美元[2016年金额:21,544美元和3,092美元];

　　巴黎等人报告了每名高、低中度严重程度复发患者一年平均ms相关直接成本分别为29,355美元和18,981美元[2016年金额:33,961美元和21,959美元];

　　巴黎等人报告了配偶照顾者负担的复发频率，而不是严重程度。

　　值得注意的是，ms复发严重程度对患者功能和残疾、照顾者负担和复发持续时间的影响难以测量、纳入并转化为总体负担，并且在文献中没有得到很好的解决。

　　中度至重度复发的负担仍然没有得到充分的重视，在理解MS复发方面仍然存在未满足的需求。应考虑对复发意识、特征和管理的影响。

　　限制

　　少数符合文献检索标准的研究使用了不同的设计、复发定义、持续时间和指标，使结果的综合和解释复杂化。

　　该海报可在Mallinckrodt网站上找到。

　　一个关于婴儿痉挛

　　IS是一种罕见的癫痫性疾病，美国每年约有2500名儿童受到影响。它最常发生在4到8个月大的时候。IS有时被称为韦斯特综合征，需要早期识别、诊断和治疗，以帮助限制持久影响。患有IS的儿童通常有以下一种或多种症状:某种类型的癫痫发作(称为“痉挛”)，EEG(脑电图)记录的无组织和混乱的脑电波模式称为低心律失常。

　　一个关于多发性硬化(MS)

　　多发性硬化症是一种影响中枢神经系统(即大脑和脊髓)的神经系统疾病。症状包括疲劳、平衡/协调问题、麻木或刺痛、视力问题、肌肉痉挛、颤抖和情绪变化。超过八成的多发性硬化症患者会复发或突然发作，从而带来新的或恶化的症状。

　　关于hp Acthar?凝胶(储存库促肾上腺皮质激素注射液)

　　hp Acthar凝胶是一种经FDA批准用于治疗19种适应症的注射药物。其中，今天阿克萨的主要用途是:

　　作为孤儿单药治疗IS的婴儿和2岁以下儿童。

　　成人多发性硬化症急性加重的治疗。

　　有关Acthar的更多信息，请访问www.acthar.com。完整的处方信息可以在这里访问。药物指南提供了关于使用hp Acthar凝胶治疗婴儿痉挛的信息，可以在这里访问。

　　即时通讯重要安全资讯

　　Acthar不应静脉注射。

　　注射活疫苗或减毒活疫苗是不可能的在接受免疫抑制剂量Acthar的患者中禁用。

　　那是我的错ntraindicated在哪儿电子有限公司怀疑婴儿有生殖系统感染。

　　那是我的错在硬皮病、骨质疏松、全身性真菌感染、眼部单纯疱疹、近期手术、消化性溃疡史或存在的患者中，均可使用充血性心力衰竭控制高血压，原发性肾上腺皮质功能不全，肾上腺皮质功能亢进或对猪源蛋白敏感。

　　阿克他的不良反应主要与它的类固醇作用有关。

　　Acthar可能增加对新感染的易感性或潜在感染的再激活。

　　下丘脑-垂体-肾上腺(HPA)轴的抑制可能发生在前驱后在停药后可能出现肾上腺功能不全的神经疗法。肾上腺功能不全可通过迪斯科时逐渐减少剂量来减轻ntinuing治疗。在肾上腺恢复过程中，应通过使用皮质类固醇来保护患者免受压力(例如，创伤或手术)。莫监测患者停药后HPA抑制效果。

　　库欣综合征可能在治疗期间发生，但通常在治疗停止后消退。莫检查患者的体征和症状。

　　莫监测患者血压升高、盐和水潴留以及低钾血症。

　　Acthar通常通过掩盖其他疾病/失调的症状而起作用。莫在停药期间和停药后仔细监测患者。

　　Acthar可引起胃肠道(GI)出血和胃溃疡，并增加某些胃肠道疾病穿孔的风险。莫检查是否有出血迹象。

　　Acthar可能与中枢神经系统(CNS)的影响有关，包括欣快感、失眠、易怒、情绪波动、抑郁等性格变化，抑郁和精神病。现有的公司情况可能会恶化。

　　有合并症的患者可能会使病情恶化。糖尿病合并重症肌无力者慎用。

　　Prolo长期使用Acthar可引起白内障、青光眼和白内障眼部感染。

　　Acthar具有免疫原性和前瞻性长期使用可能会增加过敏反应的风险。

　　对甲状腺功能减退和肝硬化患者效果更佳。

　　长期使用可能对儿童的生长和身体发育产生负面影响。莫儿童患者。

　　骨密度可能会下降。莫长期治疗期间。

　　妊娠C级:Acthar已被证明有杀胚胎作用，应在妊娠期间使用除非潜在的好处能抵消对胎儿的潜在风险。

　　常见的不良反应包括体液潴留、葡萄糖耐量改变、血压升高、行为和情绪变化、食欲增加和体重增加。

　　在婴儿和2岁以下儿童的IS临床试验中报告的特定不良反应包括:感染、高血压、易怒、库欣样症状、便秘、腹泻、呕吐、发热、体重增加、食欲增加、食欲下降、鼻塞、痤疮、皮疹和心脏肥厚。有限公司痉挛也有报道，但这些可能实际上是发生的，因为一些IS患者进展为其他形式的癫痫发作，而IS有时会掩盖其他癫痫发作，而这些癫痫发作是显而易见的一旦临床痉挛得到缓解。

　　请参阅此处完整的处方信息以了解其他重要的安全信息。药物指南提供了关于使用hp Acthar凝胶治疗婴儿痉挛的信息，可以在这里访问。